自首个正式记录的病例在医学会议上报告以来,阿尔茨海默病(老年痴呆症)在人类疾病谱中已经存在了115年,是世界上最具毁灭性的疾病之一。
在寻找阿尔茨海默病的疗法方面,科学家们数十年殚精竭虑,却收效甚微——目前唯一获批被用于治疗该疾病的药物也只能暂时缓解一些症状。不过,英国雷丁大学神经学家马克·达拉斯博士近期对英国《每日邮报》表示,随着一些新疗法的不断涌现和改进,未来十年,科学家们将在治疗阿尔茨海默病方面取得重大突破。
疫苗
去年11月,位于美国波士顿的布莱根妇女医院宣布将率先开展针对阿尔茨海默病的鼻腔疫苗的首次人体试验,旨在预防或减缓该疾病的恶化。
黏性斑块是阿尔茨海默病的标志。当β-淀粉样蛋白在神经细胞之间积聚时,斑块就会形成,这可能会破坏一个人思考或回忆信息的能力。鉴于此,该疫苗将一种名为protollin的药物直接喷入鼻腔,目的是激活免疫细胞以去除斑块。
此次ⅰ期临床试验招募了16名年龄在60—85岁之间的早期无症状阿尔茨海默病患者,他们将间隔一周接受两剂鼻腔疫苗。
据悉,研究人员对此疫苗已开展近20年临床前工作,未来还将开展两期试验,以测试药物的安全性和有效性。
抗体疗法
目前最有希望治疗阿尔茨海默病的抗体是tap01,它由英国和德国研究人员携手开发。
哥廷根大学的托马斯·拜尔教授说:“我们在小鼠体内发现了一种抗体,它可以中和截短形式的可溶性β-淀粉样蛋白,但不会与正常形式的蛋白质或斑块结合。”
研究小组随后在两种不同的阿尔茨海默病小鼠模型中测试了“人源化”抗体,发现抗体有助于恢复神经元功能,增加大脑中的葡萄糖代谢,恢复记忆力丧失。
莱斯特大学化学生物学专家马克·卡尔教授补充说:“虽然这项研究目前仍处于早期阶段,但如果这些结果能够在人类临床试验中得到复制,那么可能是革命性的。”
此外,今年3月,全球制药巨头罗氏宣布启动名为skyline的临床试验,以验证一种新的甘特尼单抗(gantenerumab)皮下给药抗淀粉样蛋白抗体的治疗效果,该研究性药物此前已经获得美国食品和药品管理局(fda)突破性疗法认定,其针对早期阿尔茨海默病疗效的ⅲ期临床数据预计在今年第四季度公布。
该研究将招募1200名年龄在60—80岁之间的参与者,他们的大脑中有蛋白质斑块形成的迹象,但尚未出现任何认知下降。参与者将接受一周或两周剂量的甘特尼单抗,并将其结果与安慰剂组进行比较。
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